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或定价400万-500万美元,诺华的一次性基因替代疗法预计2019年上市

诺华在继为其世界上首个获批的CAR-T疗法Kymriah定价47.5万美元后,又为其后续将上市的新基因疗法定价400万到500万美元(约合至少2800万人民币)。

据了解,上述新基因疗法名为为AVXS-101,主要应用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗,是AveXis公司的重磅基因治疗产品,今年4月,诺华通过其间接全资子公司Novartis AM Merger Corporation以87亿美元收购AveXis,自然而然也就将AVXS-101一并收入囊中,上个月中旬,Avexis公布了AVXS-101疗法的最新进展,并表示已向美国FDA提交了其用于1型SMA的生物制剂许可(BLA)申请,类似的申请也已经向欧盟和日本的监管机构提交,预计到2019年中期,所有三个监管机构都将作出决定,这也意味着,AVXS-101或将于2019年获批上市,成为第二款上市的治疗SMA的基因疗法(首款获批上市的SAM基因疗法是Spinraza)。

同时,值得一提的是,如果Avexis一旦获批,AVXS-101将成为“first-in-class”的一次性基因替代治疗方法,通过有效替代有缺陷的SMN1基因来解决SMA的根本遗传病因,此前,美国FDA已经授予AVXS-101孤儿药资格和突破性疗法认定。

根据路透社的报道,诺华制药首席执行官Vas Narasimhan在周一透露,诺华制药虽尚未正式公布该基因疗法的市价,但可能会把该药价定在400万美元或更多,具体定价正在与美国、欧洲和日本医疗保险公司和有关政府医疗保险机构谈判中。同时,AveXis的总裁Dave Lennon也表示:400万美元是一笔可观的资金,但我们相信这是一个具有成本效益的观点,通过其他研究表明,我们在400万至500万美元的范围内才具有成本效益,还有一个重要的背景是我们正在考虑如何评估AVXS-101的治疗价值。“

这究竟是一种怎样的疗法,会被设定如此高的定价?

首先来说说AveXis治疗的病症SMA,这是一种遗传性神经退行性疾病,由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起,会直接导致患者肌肉无力和运动神经元萎缩乃至瘫痪,严重的影响呼吸肌,使呼吸功能受影响,根据疾病的发生时间和严重程度,SMA可分为一型、二型、三型和四型,大约60%的SMA患者是1型SMA,也是最严重的一种类型,在孩子出生至6个月之间出现症状,其特征是严重的肌肉无力,包括无法抬头、无法正常呼吸、咳嗽或吞咽,并且只能坐直支撑。SMA已成为婴儿死亡的头号遗传病因,90%患这种疾病的婴儿不能活过2岁,或需要永久依赖呼吸机生存。据估计,每6000-10000个孩子中就有一个受某种形式的SMA影响。

而在之前针对SMA进行的临床试验中,AVXS-101都获得了积极的数据,在AVXS-101早期的一项临床I期研究中,入组的15名1型SMA婴儿患者中,当婴儿患者年龄达到20个月的时候,无事件生存率达到100%并且可以正常呼吸,而不接受治疗时这一机率仅为8%。其中给予适宜剂量AVXS-101的12名婴儿中,截止临床I期试验结束,对于建议剂量的12名入组患者(另外3名为低剂量),给药1个月后Chop-Intend评分增加9.8,3个月后增加15.4。

同时,AVXS-101还在正在进行的关键性临床研究Str1ve,入组15名年龄小于6个月的1型SMA婴儿患者,主要评估婴儿的无事件存活率及自主呼吸比例。

有业内人士预估,AVXS-101一旦获批上市,将与Kymriah珠联璧合成为诺华营收的强劲增长点,根据评估机构EvaluatePharma的预测,AVXS-101的全球销售额将会在2024年达到13.39亿美元。